Eine Million "seltene Kranke"


Mehr als 1 Million EU-Bürger leiden an einer so genannten seltenen Krankheit. Nun haben europäische Ärztevereinigungen erstmals das ebenfalls rare Datum des 29. Februars zum "Europäischen Tag der Seltenen Krankheiten" erklärt. Auch die EU nimmt sich seit einigen Jahren der Probleme von Menschen an, für die es sich wirtschaftlich betrachtet nicht lohnt, Medikamente zu entwickeln.

Hauptinstrument Brüssels beim Kampf gegen die seltenen Leiden ist eine EU-Verordnung aus dem Jahr 2000. Die in allen Mitgliedstaaten verbindliche Rechtsnorm zielt darauf ab, den Pharmakonzernen Forschungsanreize zu liefern. Die Definition "seltener Krankheiten" ist daher auch ganz einfach: es sind all die Leiden, unter denen so wenig Menschen leiden, dass das Inverkehrbringen eines Arzneimittels vermutlich nicht genügend Gewinn bringen würde, um die Investition wirtschaftlich zu rechtfertigen.

Das ist hart für die Betroffenen, denn von den 5000 bis 7000 von der EU-Kommission gezählten Krankheiten sind viele lebensbedrohlich, wenn nicht gar tödlich. Dies gilt vor allem für seltene Krebsformen, Stoffwechselerkrankungen, Immunologie- sowie Herz-Kreislauferkrankungen und Erkrankungen der Atemwege. Gemäß der EU-Kommission leiden mehr als eine Million Europäer unter seltenen Krankheitsformen in diesen Gebieten.

Pharmafirmen, die Medikamente gegen seltene Krankheiten entwickeln, können dank der EU-Verordnung von einem europaweit einheitlichen Zulassungsverfahren profitieren.

Hauptanreiz ist jedoch das zehnjährige Marktexklusivitätsrecht, das Brüssel Firmen gewährt, die Arzneimittel gegen seltene Krankheiten in den Handel bringen. Außerdem können die Firmen auf EU-Forschungsbeihilfen hoffen. Diese Politik führte bereits zu beachtlichen Erfolgen, die vor allem darin liegen, dass zahlreiche Anträge auf Einstufung als Arzneimittel für seltene Leiden als "innovative" Arzneimittel einzustufen sind. Sie sind durch relativ neue Therapieformen wie Antisense-, Gen- und Zelltherapie entstanden.

Daraus ergibt sich eine neue Hoffnung: die Erforschung seltener Krankheiten unter Zuhilfenahme innovativer Therapien und Methoden könnte die gewonnenen Erkenntnisse durchaus auch für die Behandlung von Massenleiden nutzbar machen. Spätestens dann dürften sich Investitionen der Pharmaindustrie auch wirtschaftlich lohnen.

Carsten Wollenweber (29.02.2008)
Foto: EU-Kommission